Wat kost Zolgensma?

Kosten van de behandeling Zolgensma® is een eenmalige behandeling die ruim 1,9 miljoen euro per patiënt kost. In Nederland worden naar schatting per jaar 15 tot 20 kinderen geboren met SMA. Ongeveer de helft van deze kinderen krijgt SMA type 1.

Wat kost gentherapie?

De gentherapieën kosten tonnen per patiënt. Voor de oogafwijking is één behandeling voldoende, maar die heeft wel een prijskaartje van zo’n 600.000 euro. In mei werd de allereerste gentherapie in Nederland al goedgekeurd: een behandeling tegen lymfeklierkanker. Die behandeling kost zo’n 400.000 euro.

Wat is het duurste medicijn in Nederland?

Een nieuw, genetisch medicijn tegen de dodelijke spierziekte SMA mag in Nederland bijna een miljoen euro per patiënt gaan kosten. Dat is de helft van wat de farmaceut vraagt, maar daarmee zou het medicijn Zolgensma nog altijd het duurste geneesmiddel op de Nederlandse markt worden.

Hoe oud word je met SMA?

Levensverwachting van de spierziekte SMA Kindjes met SMA type 1 worden zonder behandeling meestal niet ouder dan twee jaar. Ook mensen met SMA type 2 hebben door aantasting van de ademhalingsspieren vaak een beperkte levensverwachting, variërend van vroege kinderjaren tot volwassenheid.

Kan je genezen van SMA type 1?

Er bestaat geen behandeling die SMA type 1 kan genezen. De behandeling is er op gericht om zo min mogelijk last te hebben van de symptomen en zo goed mogelijk te kunnen omgaan met de symptomen. Centraal in de behandeling van kinderen met deze aandoening staat het behouden van zo veel mogelijk kwaliteit van leven.

Kan je genezen van SMA?

Mensen met SMA worden nu in Nederland behandeld met het medicijn Spinraza®. Toen er nog geen geneesmiddelen waren, overleden kinderen met SMA type 1 voor hun tweede levensjaar. In Nederland zijn er per jaar 8 tot 10 jonge kinderen met SMA type 1 die met Zolgensma® kunnen worden behandeld.

Kan SMA genezen?

SMA 1 is vooralsnog niet te genezen. De behandeling is gericht op het verlichten van de verschijnselen.